A primeira droga para tratar as causas da doença neurodegenerativa de Huntington se monstrou segura e bem tolerada no primeiro teste em humanos, realizado por pesquisadores da University College London. Administrada no fluido espinhal, a substância baixou o nível da nociva proteína huntingtina no sistema nervoso.
Esta foi a primeira substância capaz de suprimir os efeitos da mutação genética que causa a doença. Segundo os pesquisadores, a droga, conhecida como Ionis-HTTRx, também poderia ser adaptada para o tratamento de outros distúrbios cerebrais que são considerados incuráveis até o momento pela ciência, como Alzheimer e Parkinson.
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